细胞科技一周资讯：首款外泌体疗法有望上市！

　　▍ 我国率先突破通用型细胞药物治疗红斑狼疮，成果登《柳叶刀》开辟治疗新路径

　　系统性红斑狼疮作为一种高发且难治的自身免疫性疾病，长期以来严重威胁全球患者健康，尤其对育龄女性群体影响深远。12月6日，海军军医大学第一附属医院（上海长海医院）正式发布重磅医疗成果：该院风湿免疫科赵东宝教授、高洁教授领衔的科研团队，在全球范围内首次成功研发出通用型CD19 CAR-NK细胞药物，为众多缺乏有效治疗手段的系统性红斑狼疮患者带来全新治愈希望。 这一突破性成果近期已发表于国际顶尖医学期刊《柳叶刀》，标志着我国在自身免疫性疾病细胞治疗领域跻身世界前沿。

　　▍ 北京医院证实 NK 细胞联合疗法对晚期胰腺癌控制率达73.7%

　　近日，北京医院生物治疗中心、临床生物样本库、肿瘤科等团队联合开展的一项重要研究，为晚期胰腺癌治疗带来了新突破。该研究成果以《晚期胰腺癌中 NK 细胞疗法联合吉西他滨 + S-1 的动态转录免疫景观：一项 1b/2 期试验》为题，发表于国际权威期刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》（2025 年第 10 期），为这一难治性肿瘤的免疫联合治疗提供了宝贵的临床数据和理论依据。

　　这项研究是一项首次在人体开展的单臂、非随机 1b/2 期临床试验（试验注册号：ChiCTR1900021764），旨在评估异基因 NK 细胞疗法联合吉西他滨 + S-1（GS 化疗方案）作为晚期胰腺癌一线治疗的安全性和有效性，并探索治疗过程中免疫景观的动态变化。

　　▍ 国家卫健委：干细胞等细胞与基因治疗必须由具备资质的专业医疗机构开展

　　12月5日，国家卫生健康委举行新闻发布会，介绍我国干细胞等基因治疗相关情况。 当前，干细胞等细胞与基因治疗越来越受到社会关注。目前，我国已批准部分相关药品上市，个别地方通过地方立法等方式批准部分细胞与基因治疗临床应用。国家卫生健康委提醒：要按照《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》规范有关行为活动。 干细胞等细胞与基因治疗必须由具备资质的专业医疗机构开展。美容院、养生馆等非医疗机构不具备资质，不得开展任何诊疗活动，非医疗专业技术人员也不得开展此类活动。

　　▍ 首款外泌体疗法有望上市！3期临床数据强劲

　　近日,Capricor Therapeutics 宣布，其基于外泌体的细胞疗法 Deramiocel（CAP-1002）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的关键性 3 期 HOPE-3 试验取得阳性顶线数据。该公司计划在与美国 FDA 预先沟通后，提交包含 HOPE-3 数据的文件以回应此前收到的完整 CRL。

　　Deramiocel 是一种同种异体细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs 是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微 RNA、非编码 RNA 和蛋白的外泌体，改善 DMD 患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。Deramiocel 还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。